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“中国人看病贵的原因是，我国95%的专利药品和95%的医疗设备被外国公司垄断。”
通过不断的自主创新，这种模式正在逐步被打破。到“十二五”末，共获得新药证书90个，其中包括手足口病EV71疫苗、沙宾脊髓灰质炎灭活疫苗、奇多胺、阿帕替尼等24种1类新药，是国家重大新药研发科技项目实施前的5倍。
“十三五”期间，该专项将继续围绕“开发新药”和“确保安全”的战略需求，进一步提升药品非临床安全性评价平台的创新能力和国际竞争力，为确保药品安全和我国创新药物进入国际第一梯队做出重要贡献。
2月18日，齐鲁制药成功研发6年的吉非替尼(伊瑞唐珂)正式上市。作为治疗非小细胞肺癌的一线靶向特效药，其上市打破了国外制药巨头在中国市场的垄断格局，将大大减轻患者的医疗经济负担。
“中国人看病贵的原因是，我国95%的专利药品和95%的医疗设备被外国公司垄断。”此前，国家卫生计生委科教司司长秦坦言。今天，这种模式正在逐渐被打破。其中，“国家重大科技项目重大新药创制”(实施期为2008年至2020年)发挥了重要作用。正是它的支持和引导，使中国的新药从“模仿”到“创造”，从“跟进”到“平行”和“领先”。
中药的服用问题必须由中药学来解决。
“十二五”末，共获得90个新药证书，其中包括手足口病EV71疫苗、沙宾脊髓灰质炎灭活疫苗、奇多胺、阿帕替尼等24个新的一类药物，是专项实施前的5倍。”
中国工程院院士、首席技术专家桑国伟说:“重大新药创制、重大国家科技项目”。
重大项目实施以来，我国新药研发成果显著。未来，新药研发将继续专注于满足重要需求和解决关键问题。正如深圳微核心生物技术有限公司执行副总裁宁志强所说:“努力解决临床需求不满足的问题是国内外新药研发的永恒方向和驱动力。”
中国科学院院士、国家重大新药创制科技重大项目副技术负责人陈开贤说，随着经济和社会的发展，以及人口老龄化和城市化进程的加快，中国的疾病谱正在发生重大变化， 对人民生命和健康的最大威胁已经从烈性传染病转移到慢性非传染性疾病(如心脑血管疾病、神经退行性疾病、代谢性疾病、肿瘤等慢性复杂疾病)，对社会的可持续发展构成严峻挑战。
“鉴于这种情况，我们国家迫切需要为发病率高的慢性和复杂疾病创造疗效优异的新药。从满足临床需要的角度来看，无论是化学小分子药物、生物技术药物，还是中药和天然药物，安全性、有效性和经济性是评价其价值的唯一标准。”陈凯先说道。目前，生物技术药物发展迅速，势头强劲，已成为新的增长点，在医药市场上的份额越来越大。然而，化学药品仍然是医药市场的主体，约占全球医药市场的80%，中国医药市场的50%(约占中药的32%，生物医药的18%)。
江苏恒瑞制药有限公司副总经理张连山也表示，新药研发将集中在不能满足临床需求的治疗领域:恶性肿瘤、神经退行性疾病、糖尿病并发症和心血管疾病仍将是国内外制药企业未来十年的研发重点。
“中国人口基数大，疾病谱与欧美国家不同。在中国，仍然有病人买不起药或买不起药的情况。14亿中国人吃药的问题必须由中国制药自己解决。自主创新是解决药品可及性和可负担性问题的唯一途径。新药研发的根本目的是不断创造疗效好、副作用小、价格合理的高质量新药，改善国民健康，满足中国尚未满足的医疗需求。”张连山说道。
抗体成为全球药物研发的新热点
“近年来，随着生物技术的革命，各种生物大分子药物，特别是抗体药物的研发，已经成为世界新药研发的热点。新的抗体药物，如抗体缀合物、双特异性抗体、纳米抗体、肿瘤免疫疗法等。已成为抗体药物研发的新趋势张连山说道。
张连山解释说，单克隆抗体具有靶向性强、特异性高、毒副作用小的特点，在抗肿瘤、自身免疫、心血管和神经系统疾病等领域具有无限广阔的应用前景。据医疗卫生行业和市场研究公司Evaluate Pharma称，抗体药物目前约占生物技术药物总市场份额的40%，而且市场份额还在继续增长。据估计，到2022年，全球抗体药物销售额将达到1708亿美元，抗体药物在生物技术药物中的比重将上升到52%。2016年，美国食品和药物管理局(FDA)共批准了22种新的分子实体:化学小分子药物和7种新的生物产品。这是自2008年以来的最低数字，但数字背后是小分子新药的急剧下降，而生物产品的热度保持不变。
陈开贤认为，与化学小分子药物相比，生物技术药物具有更高的单位价格和显著的销量。在2014年全球销售额前50名的药物中，有22种生物技术药物，总市值为1058.24亿美元，占销售额的49.05%，占总销售额的一半。在销售额最高的10种药物中，生物技术药物占总销售额的71.84%，已经占据了主导地位。一方面，上述比例反映了生物技术药物的发展势头和巨大的发展前景；另一方面，它也反映出降低成本和价格是生物技术药物开发中需要注意的问题之一。
人们希望随着生物技术药物的发展、新生产技术的出现以及生物相似药物的发展，生物技术药物的价格将继续下降陈凯先说道。
新肿瘤药物的研发将取得显著成效。
“肿瘤免疫疗法已经逐渐成为肿瘤治疗中的一颗新星。它的出现将肿瘤治疗带入了一个全新的阶段，让患者看到了治愈癌症并与肿瘤共存的希望。”张连山说道。
张连山表示，目前肿瘤免疫治疗的研究重点主要集中在免疫检查点抑制剂、免疫系统激活靶点及其联合治疗、细胞治疗(CAR-T)等方面。)、癌症疫苗等。一些数据预测，到2022年，在肿瘤药物市值前20名中，将有5种是免疫检查点抑制剂，销售额接近290亿美元。当然，一些其他形式的免疫疗法也带来了新的希望，包括免疫调节小分子、溶瘤病毒等。随着人们对肿瘤生物学和免疫系统研究的进一步了解，更多的组合方案可能产生更安全、更有效的临床效果。
的确，宁志强还认为，从目前国内新药企业的产品管道布局和全球新药研发趋势来看，在重大疾病中，肿瘤新药的研发将取得显著成效，中国患者将从中受益匪浅，尤其是肺癌、乳腺癌、消化道肿瘤等几种高发肿瘤。，使得肿瘤治疗有可能在很大程度上成为慢性病的治疗和管理方法。
“这种在未来五到十年内非常令人满意的情况主要是由于阐明了本世纪初以来一些肿瘤发生和发展的复杂机制。具有靶向机制的新药已被临床试验证实，如肿瘤免疫治疗、靶向药物治疗和其他新机制治疗药物，包括表观遗传调节药物。特别值得注意的是，具有不同作用机制的新药可以联合应用，以使它们之间的协同疗效最大化。然而，肿瘤是一种异质性很高的疾病。不同的肿瘤发病机制和对特定药物的治疗敏感性明显不同，因此具有不同的预后趋势。”宁志强说。
他说，例如，肺癌至少包括两大类，非小细胞肺癌和小细胞肺癌。前者对某些靶向药物和肿瘤免疫治疗药物有良好的治疗反应，且疗效时间长，而后者不敏感。目前主要的治疗方法是化疗，疗效时间短。其他难治性肿瘤包括胰腺癌和肝癌。因此，新药研发行业任忠公司要满足这些重大的临床需求还有很长的路要走。在研究和开发治疗病毒性传染病的新药方面，这也是喜忧参半。例如，近年来，丙型肝炎新药的研发取得了历史性的突破和进展，国际市场上的药物基本上可以达到治疗丙型肝炎的效果，国内一些企业也在临床实践中开发类似的机制药物，有些也即将上市。然而，对于在中国发病率较高且预后较差的乙型肝炎，在未来一段时间内可能没有临床治愈的前景。
“也缺乏治疗糖尿病、神经退行性疾病(如阿尔茨海默病等)的主要新机制药物。)和自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎等。)。这些都是中国新药公司在追赶国际先进水平过程中应该密切关注的领域。”宁志强说。
