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根据《泰晤士报》最近的一篇报道，由英国葛兰素史克公司和意大利科学家联合开发的第一种治疗儿童免疫疾病的基因治疗药物Strimvelis，最近被欧洲药品管理局批准在欧洲销售，标志着在改良缺陷基因的先进技术上又向前迈进了一步。
从理论上讲，人类细胞的基因治疗可以有效地纠正一些对健康极其有害的基因突变，但在实践中，开发安全有效的基因治疗程序是极其困难的。这次批准的疫苗主要用于治疗少数患有严重联合免疫缺陷病(ADA-SCID)的儿童。SCID有时被称为“泡泡婴儿”疾病。这些婴儿天生免疫系统非常弱，必须生活在无菌环境中。如果得不到治疗，儿童通常会在两岁内死亡。基因疗法是从儿童自己的骨髓中提取干细胞，并替换其中的缺陷基因，使它们能够产生腺苷脱氨酶，然后将其植入儿童体内，修复他们自己的免疫系统。
目前，许多癌症研究表明，大多数癌症(如乳腺癌)是由其他疾病的组合引起的。葛兰素史克罕见病研发中心主任马丁·安德鲁斯(Martin Andrews)表示，基因疗法可能是治疗复杂疾病的最佳方法，因为利用人体抵抗疾病的方法被认为是“未来医学发展的方向和药学研究的前沿领域”，希望将基因疗法扩展到更多的疾病。
Strimvelis是继荷兰优格公司的基因治疗药物Glybera之后，第二种获准在欧洲销售的基因治疗药物。格列贝拉主要用于治疗一种罕见的成人血液疾病。到目前为止，越来越多的生物技术公司在美国积极从事基因治疗药物，但美国食品和药物管理局尚未批准任何基因治疗药物。
