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北京，4月24日(科学日报)——格莱贝拉是第一个被批准在西方国家上市的基因药物，用于治疗一种罕见的遗传疾病——脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)。然而，根据麻省理工学院技术评论杂志网站上最近的一份报告，这种药物经过25年的研发才艰难问世，由于价格高和需求不足，即将退出市场。
荷兰知名生物技术公司优尼科雷(UniQure)上周在一份声明中表示，该药物上市的欧盟授权期将于今年10月到期，届时不会再次申请延期。
该公司给出的理由是，该药物的市场需求非常有限，在未来几年中，能够负担得起使用该药物的患者数量不会显著增加。格莱贝于2012年获得欧盟药品管理局批准，并于2014年上市。这是基因治疗的一个里程碑事件，它经历了一系列的挫折和安全性的怀疑。然而，当时这种药物的价格超出了人们的想象。一个疗程的价格高达100多万美元，创下了现代处方药价格的新纪录，也为随后的“无市场无价格”的市场表现埋下了隐患。
脂蛋白脂酶缺乏也被称为家族性高胆固醇血症，因为患者的血液不能承载任何脂肪颗粒，并且各种急性胰腺炎反复出现，这是非常痛苦的，甚至危及生命。在格列贝拉出现之前，没有治疗这种疾病的特效药，只有饮食可以控制血脂浓度。另一方面，Glibera通过腺相关病毒(AAV)将产生功能性脂蛋白脂酶的基因传递给患者的骨骼肌。患者接受治疗后，胰腺炎的发病率大大降低，可以放松饮食限制以提高生活质量。
然而，由于药品价格高，医疗保险机构对药品使用费用的报销设置了许多障碍。目前，只有一名患者接受了药物治疗。
麻省理工学院生物医学创新中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西·奎因(Casey Quinn)表示，脂蛋白脂酶缺乏症患者的数量已经很少，每百万人中就有一人患有这种疾病，公众对其有效性的怀疑依然存在。“百万分之一针”的定价缺乏足够的理由。“格里贝拉的失败并不意味着其他基因疗法也会陷入类似的困境，但它将导致对基因药物定价机制的深刻反思。”奎恩说。(记者聂)
