本篇文章1259字，读完约3分钟
育儿箱里的两只小猴子，一只活泼好动，对周围的一切都充满了兴趣。摸这个，摸那个。其中一个人面对着墙，长时间保持手指不动，对同伴们友好的手势漠不关心。
这是中国青年报和中国青年在线记者最近在云南灵长类生物医学重点实验室看到的一段视频。
面对墙壁的患有社交和认知障碍的小猴子是一只由实验室利用基因编辑的“自闭症猴子”，它的行为与人类自闭症患者相似。
“这是我们团队利用TALEN技术获得的食蟹猴瑞特综合症(RTT)模型。通过对其治疗方法的研究和探索，将为自闭症患者的治疗带来希望昆明理工大学灵长类转化医学研究所教授、云南省灵长类生物医学重点实验室研究员陈永昌说。
根据陈永昌的说法，瑞特综合症是一种属于自闭症谱系的神经发育疾病，它会导致男性胎儿在胚胎期流产。然而，在出生6至18个月后，患病的女孩会出现诸如语言能力丧失、睡眠质量差、社交和认知障碍、大脑发育迟缓、心电图异常、运动能力异常等症状。
这种疾病的原因是位于x染色体上的MECP2基因的突变。不幸的是，由于缺乏理想的动物模型，人类还没有找到治愈RTT的方法。
“虽然一些科学家以前曾使用小鼠模型进行研究，但小鼠模型与临床患者之间存在很大差异，难以促进对发病机制和治疗方法的深入了解。”陈永昌说，非人灵长类动物，如猕猴和食蟹猴，与人类有着非常相似的遗传背景和大脑结构，是大脑发育和神经系统疾病最理想的实验动物。
为了建立RTT猴模型，昆明理工大学、云南省灵长类生物医学重点实验室和同济大学医学院等研究人员通过多年的研究，采用靶向基因编辑方法TALEN，成功地编辑了MECP2基因的猴模型。这是中国科学家第一次用基因来编辑瑞特综合症猴模型。本研究得到了国家重点研发项目干细胞与转化研究项目的支持。
“基因编辑技术是指人类‘编辑’目标基因，敲除并添加特定的DNA片段等。来实现人类设计的目标。”陈永昌说。
根据长期观察，基因突变的猴子MECP2表现出一系列与自闭症患者非常相似的病理和行为特征。例如，雄性胎儿会在胚胎阶段流产，雌性动物有睡眠障碍，活跃的社会交往显著减少，僵硬行为增加，大脑发育异常等。灵长类动物拥有与人类相似的高级认知能力和眼球追踪模式。
5月18日，国际顶级期刊《细胞》发表了云南省灵长类生物医学重点实验室利用TALEN技术进行的食蟹猴瑞特综合征模型的研究成果。
“从行为模式、发病机制和机制等方面对RTT非人灵长类动物进行系统研究，不仅证明了非人灵长类动物在神经系统疾病研究方面具有啮齿类动物不可比拟的优势，而且对今后进一步研究和治疗RTT病的发病机制具有深远的影响。”昆明理工大学著名教授、云南省灵长类生物医学动物重点实验室主任纪说。
值得一提的是，中国科学院昆明动物研究所原所长、课题组组长纪在中国率先开展了灵长类保护生物学、生殖生物学和干细胞生物学的研究。纪的一系列研究成果为我国灵长类动物研究的国际化和世界先进行列发挥了重要作用。
据报道，目前，该研究小组正在与云南省第一人民医院进行讨论和合作，为造福自闭症患者的临床试验做准备。(张文岭)
