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新华社广州4月7日电未来有可能根除遗传病、癌症、艾滋病和地中海贫血吗？“千人计划”首批专家之一、中山大学生命科学学院的松阳洲教授团队近日在接受记者采访时给予了肯定的回答。他们认为，基因编辑技术将使人类获得“改写生命剧本的神奇笔”，并为抗击疾病提供一种全新而有效的工具。
2015年4月，中山大学生命科学学院副教授黄军及其同事完成了世界首例人类胚胎遗传致病基因修复实验，引起了全球科学界和社会的关注。
"这是一把专门切割基因的剪刀."松阳州在接受采访时说。中山大学人类胚胎遗传病基因修复实验采用CRISPR/Cas9基因编辑技术。该技术是近年来继锌指核酸酶(ZFN)技术和转录样激活剂核酸酶(TALEN)技术之后出现的一种新的基因编辑技术。其原理来自细菌的适应性免疫防御机制。CRISPR/Cas9比传统的基因打靶和其他基因编辑技术更加准确、高效和经济。
科学家发现，细菌被噬菌体等病毒感染后，可以获得部分脱氧核糖核酸片段，并将其整合到基因组中形成记忆。当它们再次被入侵时，它们转录相应的核糖核酸(核糖核酸)，并利用“位置信息”来引导Cas蛋白复合体进行定位和切割，从而完全破坏入侵病毒的DNA。CRISPR/Cas9技术就是基于这一原理，利用一种定制的核糖核酸来指导Cas，切割预设的脱氧核糖核酸位点，引起脱氧核糖核酸的断裂，启动细胞内基因组修复机制，并实现基因敲除、修复或引入特定突变、位点特异性转基因等。
在中山大学进行的人类胚胎遗传致病基因修复实验中，黄军及其同事成功修复了人类胚胎中导致β-地中海贫血的基因。黄军说，许多人类疾病都与基因突变有关，如地中海贫血、遗传性眼病、癌症、老年痴呆症等。使用基因编辑技术，人类可以“纠正”突变基因，并在未来治愈这些疾病。
“目前，许多致命疾病的药物治疗只是为了抑制病变和延缓恶化。未来，基因编辑技术将改变这种状况，为人类战胜疾病找到新的途径。”松阳洲说道。
中山大学生命科学学院的马文斌教授认为，地球上的物种使用高度相似的基因程序系统，基因编辑技术具有广阔的应用前景。人类有将近30，000个蛋白质编码基因。通过在模型动物中逐一进行敲除实验，人类可以获得基因功能的详细“图谱”。然而，通过“人源化”猪，即用人类的相应基因替换猪的一些基因，人类有望在未来获得人源化蛋白质或移植器官的可靠来源。
“什么样的基因突变会导致什么疾病？什么基因可以对抗什么病毒？基因编辑技术使人类获得了“改写生命剧本的魔笔”，使人类更好地了解自己，更准确地控制DNA代码马文斌说。
对于中山大学人类胚胎遗传病基因修复实验引发的伦理争议，黄军表示，该研究是针对医院遗弃的无法正常发育的三核受精胚胎进行的。本研究根据中国《人类辅助生殖技术管理办法》和《人类胚胎干细胞研究伦理指南》的要求，通过相关医学伦理委员会的伦理审查获得批准并实施。
“几十年来，这些胚胎在世界各地的实验室里被广泛用于基础研究，没有任何伦理问题。”黄军说道。
在2015年12月的国际人类基因组编辑峰会上，世界各地的科学家也达成共识，基因编辑技术在体细胞、胚胎和生殖细胞的基础研究中非常重要。《自然》杂志将黄军评为2015年世界十大科学人物。
松阳洲相信人类要发现自己的奥秘还有很长的路要走。这一过程必须得到合理和严格的管理和控制，不仅要防止因窒息而导致的科学停滞，还要防止被修饰的基因成为人类基因库的一员，打开人为改变人类进化过程的“潘多拉盒子”。
