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北京，12月13日(科学日报)——根据最新一期的《自然化学生物学》，美国斯克里普斯研究所的科学家已经开发出多种精确的医学方法，可以对抗由核糖核酸(核糖核酸)引起的疑难疾病。
核糖核酸在细胞中发挥数以千计的基本功能，但许多核糖核酸以不受控制的方式发挥作用并导致疾病。几十年来，科学家们一直在尝试开发靶向核糖核酸的候选药物，但他们往往无法获得足够的选择性(以减少潜在的副作用)和功效。
斯克里普斯研究所的最新研究首次为克服上述障碍提供了多种解决方案。研究表明，小分子可以被设计成只发现和破坏致病的核糖核酸。此外，研究人员还开发了新的化学方法，利用致病性核糖核酸作为催化剂，在所需的位置合成药物。
研究结果对核糖核酸疾病，尤其是强直性肌营养不良1型疾病有广泛的影响。强直性肌营养不良症是一种无法治愈的遗传疾病，会导致肌肉萎缩和虚弱。这种疾病是由一种称为“三联体复制”的核糖核酸缺陷引起的，即胞嘧啶、尿嘧啶和鸟嘌呤可以复制多次。
在许多遗传病中，有两个有问题的基因拷贝:一个突变拷贝导致疾病，另一个正常拷贝是细胞存活所必需的。致病基因产物的选择性鉴定是一个主要的医学难题。新的研究表明，新设计的小分子可以选择性地识别疾病相关的重复等位基因，比正常的短基因大得多。
研究人员已经开发了几种方法，如共价结合、切割和成像，以创建等位基因选择性小分子来寻找致病基因产物。所有方法都可以准确识别有毒的三重重复序列，这些突变重复序列可以作为唯一的靶标。该研究还提供了一种通过成像来跟踪患病细胞中的核糖核酸运动的创新方法。(记者冯卫东)
