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北京，3月2日(科学日报)——法国研究人员在2日发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇论文中说，他们已经成功地用基因疗法治愈了一名患有镰状细胞性贫血的15岁男孩，这也在其他7名患者身上显示出惊人的疗效。这是基因疗法首次被用于治疗常见的遗传疾病。
基因治疗的概念已经提出30年了。它的主要目标是治疗极其罕见的疾病。2012年，第一种基因药物Glubera被批准上市，用于治疗威胁生命的重症胰腺炎，并首次被评为“人类临床使用安全有效”。2016年，另一种用于治疗儿童严重免疫障碍的基因药物被批准用于商业用途。
世界上有数百万镰状细胞贫血患者，仅美国就有10万人患有镰状细胞贫血。在患有这种疾病的患者中，负责β-珠蛋白合成的基因发生突变，导致血红蛋白积累而不是正常完成氧运输功能，使红细胞变形为镰刀状并阻塞全身血管。目前，常用的输血疗法可以消除疼痛的血凝块，防止再次堵塞。骨髓移植也可以治疗这种疾病，但是只有10%的病人可以找到匹配的捐赠者。
在这项研究中，由巴黎内克尔儿童医院的玛丽娜·卡瓦扎娜领导的研究小组证明了基因疗法可以用于治疗所有的镰状细胞性贫血患者。当治愈的男孩13岁时，他们取出他的骨髓干细胞，并将编码β珠蛋白的基因片段插入干细胞。β珠蛋白可以干扰错误蛋白质的形成，从而阻止它们在血管中的积累。当经过基因处理的干细胞被重新引入男孩体内3个月后，大量正常的血红蛋白开始形成。在过去的两年里，他已经停止了所有的常规治疗，血管阻塞引起的疼痛已经基本缓解，阿片类镇痛药也已经停止。所有的血液测试表明，男孩已经成功治愈，其他7名患者在治疗的同一时期也显示出惊人的结果。
新的研究显示了治疗常见疾病的潜力。一旦大规模临床试验成功，其应用领域将大大扩展。
总编辑圈
早在几十年前，基因疗法就被认为能够治愈几乎所有的疾病，包括癌症和囊性纤维化，但直到最近几年，它才开始一点一点地“履行诺言”。然而，它们都是为罕见疾病开发的，只有少数罕见的病人从中受益。卡瓦扎纳团队的新研究表明，基因疗法已经成为治疗常见遗传疾病的主流方法，这不是一个遥远的梦想。(记者聂)
