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据《科学美国人》官方网站30日报道，美国食品和药物管理局(FDA)已正式批准瑞士罗氏制药公司开发的一种新的基因工程药物Ocrelizumab，该药物专门用于治疗多发性硬化症(MS)，将惠及全球200多万MS患者。
多发性硬化症是一种影响中枢神经系统(大脑和脊髓)的自身免疫性疾病。在疾病发作期间，髓鞘，即神经纤维的“保护膜”，将受到炎症的攻击，导致错误率的增加和神经传导信号速度的降低，这将导致神经疾病，表现为肌肉无力、失禁、记忆力下降、逐渐丧失听力、吞咽和咀嚼能力，并最终导致残疾。这种慢性病的第一症状大多发生在20至40岁之间，女性发病率高于男性。
根据该报告，自1998年第一种专门用于治疗复发性多发性硬化症的药物获得批准以来，相继出现了13种类似的药物，但没有一种能够治疗原发性多发性硬化症。旧金山加利福尼亚大学神经科学研究所的斯蒂芬·豪泽博士从40年前就开始研究这类疾病。当时，学术界认为T细胞是疾病的主要原因。经过多年的研究，豪泽和哈佛大学的教师发现T细胞不是疾病的唯一来源，所以他们开始开发新的动物模型。
中国科学院上海神经科学研究所研究员邱子龙指出，“小狨猴在多发性硬化症的药物实验中起着关键作用”。最后，豪泽建立了一个类似人类多发性硬化症的新模型，并在进一步的实验中发现多发性硬化症的发病是T细胞和B细胞共同作用的结果。
罗氏资助豪泽团队对三种针对B细胞的新药进行三期临床试验。结果表明，奥沙利单抗对原发性、复发性和继发性疾病均有显著疗效，且不引起患者的免疫反应。该药物最终成功通过了美国食品和药物管理局的批准。
尽管新药市场让患者和医学界兴奋不已，但豪泽团队仍在继续研究为什么靶向B细胞能取得良好效果，以及如何在B细胞和T细胞之间“合作”。
