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北京，3月14日(科学日报)——英国杂志《自然通讯》发表了遗传学方面的一项重要研究成果。一种基因组编辑方法可以防止小鼠的视网膜变性，从而拯救失明的小鼠。该方法利用CRISPR/Cas9基因治疗系统，可应用于导致视网膜色素变性(失明的主要原因)的各种潜在遗传缺陷。
色素性视网膜炎是不可治愈和不易察觉的，对患者的眼睛造成很大伤害，并且是遗传性的。这种疾病的特征是视网膜变性，但由于视网膜色素变性可能是由60多个基因突变引起的，因此很难制定出修复每个特定基因的靶向疗法。
视网膜包括视杆细胞和视锥细胞，导致视网膜色素变性的基因突变将首先导致视杆细胞死亡，然后是视锥细胞死亡，最终导致失明。
美国国家眼科研究所研究员吴志坚和他的同事这次没有治疗导致基因突变的疾病，而是测试了一种保存视锥细胞的方法。他们利用生物医学领域最流行的“明星”技术——CRISPR/Cas9系统，使决定杆状细胞身份的基因失效，并诱导杆状细胞获得锥细胞的特征，使其不受有害致病突变的影响。
实验结果表明，在3个视网膜变性小鼠模型(共30只小鼠)中，该疗法可预防视网膜变性并改善视力。
本研究表明，该方法可能适用于视网膜变性疾病的治疗，并可能广泛适用且不受不同潜在基因突变的影响。
总编辑圈
以前，基因治疗通常使用病毒来引入和替换目标基因。CRISPR的优点是它不引入外源基因，从而避免了相关风险。然而，如何将CRISPR传送到目标位置以使其有效仍然是一个巨大的技术挑战。老鼠的这一进展让我们更加乐观了。我们不确定CRISPR是否会成为未来基因治疗的主要工具，但即使它不是，也会有适当的基因工具来彻底治愈我们无能为力的遗传疾病，就像阑尾炎手术一样简单。(记者张)
