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北京科技日报5月18日讯——威斯康星大学麦迪逊分校官方网站16日宣布，该校科学家首次在实验室使用诱导多能干细胞技术构建血脑屏障模型。发表在16日《细胞干细胞》杂志上的突破性研究有助于科学家理解神经系统疾病的关键机制，如艾伦-赫恩登-戴德利综合征(AHDS)、阿尔茨海默氏病和亨廷顿氏病，并找到有效的治疗方法。
血液和大脑之间的屏障是一把双刃剑。这种由内皮细胞组成的屏障可以防止血液中的毒素和其他有害物质侵入大脑。另一方面，它可以“排除”治疗脑部疾病的药物和正常大脑发育所需的重要生物分子，导致许多无法治愈的神经疾病。尽管血液和大脑屏障很重要，科学家们至今还不能建立模型来研究这些疾病和相关疗法。
威斯康星大学的化学和生物工程教授埃里克·舒斯特(Eric Schuster)带领他的团队从AHDS患者的细胞中培养诱导多能干细胞，不仅重建了AHDS病，还首次在实验室建立了血脑屏障模型。“如果我们停留在神经细胞的研究阶段，不取得进一步突破，我们将永远无法确定AHDS等神经疾病的关键特征。”舒斯特说。
AHDS是一种罕见的精神运动疾病，只影响男性。这种疾病是由控制甲状腺激素进入大脑的基因的先天性缺陷引起的。缺陷基因使转运蛋白MCT8“失灵”，不能帮助甲状腺激素穿越血液和大脑屏障。
由于胎儿的血脑屏障可在发育的早期形成，尽管大量甲状腺激素可从母亲处获得，但这些激素不能穿过屏障进入大脑，从而导致严重的症状，如认知和语言障碍、肌肉萎缩和出生时的运动异常。随着病人年龄的增长，他们不得不依靠轮椅。
苏斯塔团队建立的血脑屏障模型不仅可以帮助科学家揭示AHDS病的发病机制，开发缓解AHDS症状的药物，还可以用于研究其他神经系统疾病，如阿尔茨海默氏病和亨廷顿氏病。(记者聂)
