本篇文章735字，读完约2分钟
根据《新科学家》杂志网站5月30日的报道，美国科学家通过全基因组测序发现，CRISPR基因编辑技术可以导致基因组非靶区的大量基因发生突变，包括1500多个单核苷酸突变和100多个大片段序列的敲入和敲出。发表在《自然方法论》杂志上的论文显示，CRISPR的误靶效应可能远远超过人们先前的估计。
CRISPR基因编辑技术因其快速、高精度而成为研究基因与疾病关系的热门选择，并因其能敲入新基因、敲除或修复受损基因而为基因治疗带来更大希望。然而，最新论文的合著者、哥伦比亚大学医学中心病理学和细胞生物学副教授斯蒂芬(Stephen)曾认为，随着临床试验一个接一个地进行，科学界现在应该认真考虑CRISPR技术未达到预期效果的潜在风险。
以往对CRISPR脱靶效应的研究主要是利用计算机模型来识别最有可能受影响的非靶区，然后详细研究基因敲入或敲出是否发生在这些位点。然而，这些研究只能在培养皿中的细胞或组织上进行。斯蒂芬的团队第一次通过全基因组测序研究了CRISPR技术在活体动物中的所有未命中效应。
他们对由CRISPR基因编辑的两只小鼠的全基因组进行了测序，并将它们与未编辑的小鼠进行了比较。他们发现，尽管CRISPR成功修复了导致小鼠失明的基因，但这两只小鼠的基因组中不仅出现了1500多个单核苷酸突变，而且在100多个非编码区也出现了基因敲入和敲出，这些突变都是以前计算机模拟没有发现的误靶效应。
斯蒂芬说，如果不使用全基因组测序方法，研究人员将“忽略”这些潜在的威胁性突变。事实上，即使是一个单核苷酸突变也可能导致严重的副作用，如致癌性。他指出:“我希望其他团队能利用我们的方法来研究CRISPR的脱靶效应，并不断改进CRISPR系统，进一步提高其准确性和安全性。”
