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新华社华盛顿1月11日电美国研究人员11日在《美国科学杂志-转化医学》上报道称，他们在使用新的基因编辑工具治疗慢性肉芽肿病(一种罕见的免疫缺陷病)方面又向前迈出了重要一步。这也给了治愈一些由基因变异引起的罕见血液疾病的希望。
慢性肉芽肿病是一种遗传性疾病，治疗选择有限。它是由cyb基因突变引起的。它会导致nox2蛋白缺乏，使患者的白细胞不能正常杀死细菌。因此，患者很容易被细菌感染，通常需要长期的抗生素治疗。干细胞移植为慢性肉芽肿病提供了一种可能的治疗方法，但这种方法有毒性风险，并可能导致致命的并发症。
美国国家卫生研究院的研究人员使用名为“基因剪刀”的Crispr基因编辑工具修复慢性肉芽肿病患者血液干细胞中的Cyb基因突变，并证实它们可以分化成具有抗菌能力的白细胞。研究人员将修复后的血液干细胞植入患病的实验小鼠体内，发现这些干细胞可以分化成白细胞，并能工作长达5个月，没有任何副作用的迹象。
研究人员表示，该研究表明，基因编辑方法可以修复血液干细胞中细微的致病变异。除了慢性肉芽肿病，这种方法还可用于治疗由单基因变异引起的其他血液疾病，如镰状细胞性贫血。(记者林)
