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最近我回到家，联系了许多生物医学领域的朋友。我发现医药卫生领域存在一些问题，需要尽快解决，特别是迫切需要强化中国食品药品监督管理局(以下简称食品药品监督管理局)的实际职能。
为了解决目前国内新药生产中的“瓶颈”问题，我建议深化改革，全面强化食品药品监督管理局的实际职能。近年来，国家通过科技部和卫生计生委，通过重大新药创新项目，在基础生物学和临床医学领域投入了大量资金。主要目标之一是扭转中国严重依赖进口药物治疗重大疾病的现状，逐步发展和建立中国自己的民族医药产业，生产具有自主知识产权的新药，实现中国医药卫生创新型国家的重大战略要求。与此同时，通过科技创新，我们将逐步解决医疗改革中遇到的主要民生问题，即"吃进口药，看病贵"。
我对国家加大对新药研发“上游”的投入感到非常鼓舞，但目前，自主研发新药的总体形势并不乐观。其中一个主要原因是国家食品药品监督管理的职能和职能远远不能满足和适应当前国家的战略需要。这个问题有三个主要方面:
首先，在审批和监督新药开发过程中至关重要的临床试验申请时，国家食品药品监督管理局应改变其现行的工作方法和政策，从行政审批改为“备案”的形式。
在西方国家，申请临床试验的制药厂和相关科研及医疗机构对其申请的真实性和准确性负全部责任。食品药品监督管理局的职责是根据申请提出申请，同时审查、批准和监督项目。如有问题，食品药品监督管理局可根据实际情况，下令修改甚至停止相关临床试验。我国现行的食品药品监督管理制度是食品药品监督管理总局项目审批人对临床试验申请的真实性和准确性负责。一方面，过度降低了相关单位申请申请的要求。另一方面，由于食品药品监督管理局的工作人员承担了不必要的责任，审批过程大大放慢。在美国，提交给食品和药物管理局的临床试验申请通常会在30天内得到答复，而中国现在通常要等一年或更长时间。这种药物审批的低效率会使许多有希望的新药开发失去机会，或者迫使制药厂或科研机构转移到国外进行开发。为了改变这种情况，建议有关部门参照欧美实施多年并在实践中证明行之有效的“备案”制度，即由申请人承担临床试验的主要责任，从而彻底改变目前食品药品监督管理局的审批已成为新药开发的“瓶颈”的局面。
第二，目前我国从事新药审批和监管的人员的数量和知识水平存在很大缺陷，这种情况亟待改变。
相比之下，美国食品和药物管理局有数万名员工，其中一半以上拥有博士学位。然而，中国只有几百人，其中很大一部分人知识陈旧，无法与现代生物医学的基础研究和转化研究相联系。以干细胞治疗为例，我国在该领域的基础和转化研究在某些方面已达到国际一流水平。但是，如果没有相应和有效的监督来确保中国的科研和医务人员按照国际标准实施这种新的治疗方法，将很难获得国际认可，从而在专利申请等方面受到限制，我们在这方面的优势可能很快就会丧失。为解决这一紧迫问题，建议有关部门优先考虑尽快大幅增加国家食品药品监督管理局的编制，并招聘急需的具有较高学历的药品和医疗器械评价与监管专业人才。
同时，应根据欧美国家新药审批的一贯做法，建立以“第三方”为主体的新的评价体系。国家食品药品监督管理局可以根据肿瘤、心脑血管疾病、神经系统疾病、代谢性疾病和感染性疾病等人类主要疾病的种类，设立专门的分类委员会。其组成包括临床专家、基础医学和转化医学研究人员、制药业研发人员、政府监管和市场管理人员以及疾病患者代表。专家委员会在审查了特定新药的批准申请后，投票决定将其建议提交给食品药品监督管理局，作为最终行政批准的科学依据。参加专家委员会的成员应具有明确的法律责任和义务，实行定期轮换制度，签署保密协议，避免利益冲突协议等。，以确保审核过程的公正性。一旦这些专家委员会成立，他们可以首先协助国家食品药品监督管理局整理目前积压的数万份申请，并尽快对其进行整理，以解决目前的“瓶颈”问题。在新的管理机制下，新药审批应区别于接受剂型修改和扩大上市药物使用的申请，因为上市药物的审批和监督应高度简化，包括省级食品药品监督管理局直接接受此类申请。
第三，药品和医疗器械的评价和监管与临床应用密切相关，因此发达国家和大多数发展中国家都将食品药品监督管理局置于卫生部的管辖之下。根据我国的实际情况，建议设立专门的办公室，负责药品和医疗器械的评价、审批和监督工作。
(王筱凡是国务院侨务办公室海外专家咨询委员会委员、科技部重大科学项目专家组成员、美国杜克大学医学中心终身教授)
