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北京,2月15日,《科学技术日报》-2月15日,国家科学院发布了一份关于“基因编辑技术是否应该应用于婴儿设计”问题的报告,郑重得出以下结论:“应该允许科学家修改人类胚胎,以消除镰状细胞性贫血等毁灭性的遗传疾病”。同时,强烈建议“一旦基因编辑技术完全应用于人类,就应该同时设定适当的限制”
据报道,2015年第一届人类基因编辑峰会召开后,美国国家科学院召集了来自世界各地的科学家、伦理学家、法律专家和患者团体,共同研究编辑人类种系的问题,并研究是否允许用遗传信息对胚胎、精子或卵细胞进行修改。长达261页的报告最终形成了。
跟随潮流
基因疗法并不新鲜。CRISPR Cas-9技术的蓬勃发展使得改变基因变得更加容易。研究人员可以瞄准特定的脱氧核糖核酸区域来添加或去除特定的基因。这种有用的研究工具非常适用于人类遗传疾病的治疗。
该报告的共同主席,威斯康星大学麦迪逊分校生物伦理学家阿尔塔·查洛说,科学进步使设计婴儿成为可能。"我们非常清楚,医疗旅行已经成为全世界的现实。"Chalo补充说,一旦人类基因编辑被证明是有效的,临床医生就可以开始修改胚胎,并将其移植到几乎没有法律限制的国家的患者体内。“当然,我们不想看到同样的事情在美国发生。”
在一定程度上,国家科学院的提议是为了尽量避免上述情况。
严格控制中的“绿灯”
考虑到这是一个涉及大量科学、伦理和法律问题的重大课题,组织者得出结论,科学家不应该对受精胚胎进行种系编辑。但是他们认为“基于基础研究的胚胎编辑实验是可以接受的”。
查洛解释道:“到目前为止,我们只谈论假设。我们不是说‘你应该’或‘你必须’,而是说如果你符合既定标准,你就可以做这些事情。”
最新的报告基于最早的共识,概述了科学家未来将面临的严格限制。该报告呼吁国际合作、严格的监管框架、公众参与决策以及对儿童进行基因编辑的长期跟踪。
仍然存在技术风险
该报告指出,基因编辑疗法有一定的风险,而且有一种“靶效应缺失”,很容易导致其他非靶基因被修饰。
该报告的作者表示,监管机构必须根据具体情况权衡这些风险和治疗效果。
除了“错过靶效应”之外,试图编辑胚胎中的基因也可能无意中导致处理和未处理细胞的融合。"这是老鼠研究中最常见的问题."该报告的共同作者、伦敦弗朗西斯·克里克研究所的罗宾·洛维奇·巴赫说。
《自然》杂志在其报告中披露,在过去的一年里,研究人员在理解和预防基因编辑技术引起的意外突变方面取得了进展。这种防止突变的方法是编辑人类胚胎被正式批准之前的必要步骤。
不支持增强编辑
该报告补充说,目前,基因编辑技术不应该用于非治疗目的,如提高人类智力,因为它被认为是不公平的。
然而,疾病治疗和功能增强之间的界限常常是模糊的。例如,研究人员已经表明,被称为GRIN2B的基因与自闭症谱系障碍有关,而体内GRIN2B蛋白突变量的增加与认知能力的提高有关。哈佛大学遗传学家乔治·切奇认为,与普通人群相比,修改基因以预防自闭症可能会导致接受者的能力增强。
车驰认为,报告中的相关建议是明智的。遵循正常的药物批准途径,基因编辑可以作为一种治疗方法在法律程序中得到充分测试,并在医疗案例中得到不断改进。“我很高兴看到国家科学院和许多组织迟早都在努力积极解决这个问题。”