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2004年,当加州选民投票支持一项30亿美元的干细胞研究项目时,来自世界各地的生物学家蜂拥而至,帮助加州人实现他们的梦想:“用新的干细胞疗法来治疗帕金森氏症和脊髓损伤等疾病。”然而,经过十多年的发展,奇迹般的干细胞疗法并没有如期出现。目前,这个大型投资项目只剩下6亿多美元,面临资金告罄的困境。

为了巩固加州在干细胞研究领域的地位,一方面,管理人员完全致力于继续从富人和慈善组织筹集资金;另一方面,新一轮“增资50亿美元”公投正在酝酿之中。

建立干细胞研究中心

2004年,当时的美国总统布什颁布了“禁止从人类胚胎中获取干细胞”的禁令后,加州59%的选民投票通过了71号提案——加州干细胞研究和治疗法案,该法案授权加州政府在未来10年内通过发行债券筹集30亿美元资助干细胞研究。为此,加州政府于2005年成立了加州再生医学研究所(CIRM),负责管理研究基金和组织研究项目的实施。

“下注”30亿美元,结果不满意?

专注于造血干细胞研究的美国国家卫生研究院(NIH)要求申请资助的科学家提交初步研究数据,但这些初步研究需要大量启动资金,因此排除了年轻科学家。CIRM专注于更复杂的胚胎干细胞研究,将一半资金分配给从事胚胎或诱导多能干细胞研究的科学家,约四分之一用于成人干细胞研究。

自从CIRM在2006年发行第一批基金以来,已经有超过750个干细胞项目获得资助,许多临床试验也宣布了有吸引力的结果。在过去的10年里,CIRM已经投资建设了12个干细胞研究设施。这些高科技设备已经将加州推到了衰老和再生药物研究的前沿。许多年轻科学家由于联邦政府对干细胞研究的限制而无法获得国家卫生研究院的资助,他们的干细胞研究事业是由CIRM资助开始的。

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期待着另外50亿美元

为了维持40多种创新疗法,以便在2020年前完成临床试验,CIRM已经想尽一切办法向剩余的6.5亿美元注入新的资金。去年,该机构已经与北加州的一家大型科技医疗服务机构昆泰公司(Kuntai Company)进行了合作,希望筹集到足够的资金来维持受资助项目的正常运营,直至2020年。

创建CIRM的鲍勃·克雷恩说,他正在领导一个倡导干细胞研究和治疗的组织进行一项民意调查,以了解加州选民是否同意再投资50亿美元继续支持加州干细胞研究和治疗法案。如果民调显示选民支持70%,他们将在2018年再次推动公投。他希望特朗普政府大幅削减国家卫生研究院预算的提议能够重新点燃加州人对干细胞研究的热情。如果投票结果不令人满意,他希望将公投推迟到下次总统选举之后。

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在怀疑中继续前进

然而,在CIRM目前的管理模式下,说服纳税人注入新资金有些不切实际。

根据调查,CIRM在10年内将大部分资金(22亿美元)用于建立实验室和支持基础研究,仅提供3亿美元资助27项临床试验,其中只有两项最终完成。这种资金分配受到了批评人士的质疑,他们认为,资助机构和CIRM之间存在利益关系,董事会成员有权选择资金流向的研究机构。

一些专家还表示,当加州在2004年投票支持干细胞研究时,许多人夸大了干细胞疗法的前景,并预测它可以“治愈和拯救数百万人的生命”受这些“唾手可得的重大医学突破”的鼓舞,选民们也相信“奇迹一定会发生”

但是CIRM没有用30亿美元实现这个奇迹。唯一的好消息是,今年3月,由CIRM资助的临床试验部分证明,10名患有“严重联合免疫缺陷”或“泡泡男孩病”的儿童,在接受“从骨髓中取出干细胞,经体外改造后再注射回体内”的干细胞治疗后,已经能够在8年内不注射药物的情况下上学和进行户外活动。他们可以抵抗流感和其他传染病,做正常儿童能做的一切。

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研究人员反驳说,期望只有10年的研究就能治愈疾病是违反药物开发的正常规律的。CIRM资助的科学家已经发表了近2000篇论文,这使得加州成为干细胞研究的巅峰。加州老年学研究所主席埃里克·韦丁说,世界顶尖科学家已经奋斗多年,为干细胞研究奠定了坚实的基础。加州干细胞研究只能向前发展。

来源:联合新闻网

标题:“下注”30亿美元,结果不满意?

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