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华盛顿，2月4日(科学日报)——来自哈佛医学院和马萨诸塞州总医院的研究人员采用了一种新的基因疗法来恢复先天性听力和平衡障碍小鼠的部分听力和平衡，完全失聪的小鼠可以听到大声的说话。这项研究的结果发表在最近出版的《分子疗法》杂志上。
要治疗各种听力损失疾病，最重要的是找到一种适用于所有类型毛细胞的基因转移机制。以前的基因治疗对内毛细胞只有轻微的效果，但对外毛细胞却无能为力。为此，研究人员采用了常见的腺相关病毒(AAV)。这种病毒已经被用作治疗视网膜疾病的基因载体，但迄今为止它还不能有效地渗透到毛细胞中。
研究人员没有改变或直接修饰病毒，而是为病毒提供了一种“载体”，使其能够到达囊泡中的内耳包裹腺相关病毒。这些小泡由细胞膜组成，其表面覆盖着能与细胞受体结合的蛋白质。当移植到细胞中时，细胞可以自然剥离携带病毒的囊泡。研究人员认为，这可能是囊泡包裹的腺泡相关病毒更容易与毛细胞表面结合并能有效渗透的主要原因。
实验表明，新方法可以成功地渗透培养皿中50%-60%的毛细胞，而纯腺相关病毒只能渗透大约20%的毛细胞。在动物体内试验中，研究人员将腺相关病毒注射到新生小鼠的内耳中，这些小鼠缺少毛细胞功能的关键基因。结果，30%-70%的内外毛细胞被有效地浸润。经过一个月的治疗，12只老鼠中有9只恢复了一定程度的听力，这表明当老鼠大声鼓掌时会受到惊吓，其中4只老鼠能听到70到80分贝的声音。
因为毛细胞对平衡也至关重要，毛细胞受损的老鼠有异常的平衡能力。经过治疗后，其平衡能力得到了显著提高。与未接受治疗的同龄人相比，摇头和打转(代表不稳定或定向障碍)的症状大大减轻。
目前，该研究小组正在改进其基因转移技术，以增加转移到毛细胞的基因比例。虽然这种方法还没有被应用到人类身上，但对聋人来说是一个好消息。(记者何毅)
